出品：上市公司研究院

作者：shu

据悉，国内基因编辑疗法领先企业“瑞风生物”已成功完成数亿元人民币A+轮融资，本轮融资由元生创投领投，创新工场、博远资本、招商证券投资、光大控股等机构跟投，所融资金将主要用于推进先期开发的产品进入临床阶段和支持管线系统化布局。

瑞风生物的创始人梁峻彬博士曾供职于全球顶尖的基因组学研发企业华大基因。随后深耕基因测序领域，2012年联合创办了安诺优达基因科技，系国内首批获得无创产前基因检测的企业。离开安诺优达基因后，梁峻彬携手国际知名基因编辑学者黄军就成立了以基因编辑技术为核心的基因药物企业瑞风生物。值得一提的是，首席科学顾问黄军就教授是基因治疗领域的风云人物。早在2017年便带领团队首次利用最新的基因组编辑技术CRISPR-Cas9对人胚胎中会导致地中海贫血的β珠蛋白基因突变成功地进行修饰。

罕见病的“解药”

Frost & Sullivan数据显示，预计2025年全球基因治疗市场规模为305.39亿美元，2020-2025年的预期复合增长率为71.22%；而同期中国基因治疗的市场规模为178.85亿元，2020-2025年预期复合增长率将高达276%。

所谓基因治疗，即用具有正常功能的基因增补、移除或置换患者体内有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的，目前有基因药物及基因编辑两大技术方向。

瑞风生物的核心技术就是令黄军就一时名声大噪的第三代基因组定点编辑技术CRISPR-Cas9。CRISPR是一种细菌在长期演化过程中形成的免疫防御系统，能用来抵抗外源DNA的入侵。在此基础上研发的CRISPR-Cas9基因治疗法依靠一种引导性RNA将CRISPR系统导向目标DNA，结合被称为Cas9的内切酶，便可重新编辑DNA序列或插入想要的片段。

基因编辑技术的突破之所以如此重要，是因为其可以从根本上治疗地中海贫血症、白化病、血友病等遗传性罕见病。据悉，目前全球已知的罕见病有超7000种，其中超过80%是由于基因缺陷所导致的遗传性疾病，慢性且无法被治愈。截止2020年，全世界罕见病患者超过3亿人，中国患者约为2000万人。瑞风生物这样基因编辑治疗药物企业的出现无疑为众多罕见病患者们带来了一丝曙光。

拯救“失灵”的市场

多年来，罕见病市场一直是一个“失灵”的市场。由于配套政策不完善、产业链上游的基因数据采集长期依靠海外进口设备和试剂、药物生产规模效应还未产生等多种原因，国内罕见病患者通常要花数十年等待价格极其高昂的药物。

立足于广州，瑞风生物最早的切入口是β-地中海贫血症。

2019年数据显示，地中海贫血症（Thalassemia，简称地贫）在我国南方地区较为常见，其中广西和广东都是高发地区，广东省人口中大概每6人中有1人携带地贫基因，而广西省则每4人中就有1人为基因携带者。

地贫是一种遗传性血液系统疾病。由于红细胞内负责运输氧气和二氧化碳的血红蛋白数量和质量异常，从而使红细胞寿命缩短，引起溶血性贫血。根据不同的珠蛋白链基因异常可分为α-、β-及δ-等类型。

通常携带有缺陷基因的患者为轻型地贫，没有特殊的症状表现，但携带者的后代中有一定几率出生为中重型地贫，将面临发育不良、骨骼异常、肝脾异常肿大等问题，严重的甚至因为心力衰竭而死亡，患者需要定期输血和排铁治疗维持生命，治疗费用可高达数万元。

瑞风生物基于CRISPR-Cas9基因编辑治疗法研发的药物目前正处于临床阶段。该技术相比前两代基因编辑技术（锌指核酸酶ZFN和转录激活因子样效应物核酸酶TALEN），不但对特定DNA的定位更加精准，而且成本更低廉。据了解，ZFN基因编辑产品的售价通常在3000-7000美元之间，TALEN的价格在100-500美元之间，而第三代CRISPR/Cas9技术，只需订购一段向导RNA，大概花费30美元。由此可见，瑞风生物的药物上市后将极大地帮助患者以较低的治疗成本根治像地中海贫血症这样的遗传性疾病。

元生创投创始合伙人陈杰先生表示，从2013第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9年实现对人类细胞的基因编辑开始，全球一直积极探索CRISPR/Cas技术在临床的应用。很高兴看见国外CRISPR Therapeutics治疗β-地贫的体外自体造血干细胞基因编辑技术，Intellia Therapeutics通过体内基因编辑治疗ATTR，都获得积极的POC临床结果。我相信采用基因编辑技术进行的基因治疗，有望在临床上给遗传疾病等患者带来更长期，更优的治疗效果。

创新工场合伙人武凯表示，瑞风生物是国内利用基因编辑技术开发基因疗法的第一梯队企业，创始人梁峻彬博士是一位优秀的连续创业者，其核心团队也兼具丰富的创业经验和一流的学术履历，同时又年轻有冲劲。瑞风生物虽然创办不久，却在较短的时间内将一系列管线进度推到了靠前位置，并在血液系统，眼科，呼吸和神经中枢系统等皆有布局。创新工场非常看好公司的持续研发能力，相信未来能够成长为一家具有国际影响力的基因治疗企业。